Kopfbereich

Firma AOP Orphan Pharmaceuticals AG získala selisistat, látku v klinickém stádiu vývoje pro léčbu Huntingtonovy choroby (HD).


Firma AOP Orphan Pharmaceuticals AG dnes oznámila, že získala selisistat, vysoce selektivní inhibitor SIRT1, který v experimentálních studiích naznačil potenciál k nemoc modifikující léčbě mnoha neurodegenerativních onemocnění.

Údaje v prostředí in vitro prokázaly, že selisistat může působit jako chemický induktor geneze funkčně aktivních neuronů. Látka byla klinicky testována ve fázi I (hledání účinné dávky a sledování snášenlivosti) a ve studiích fáze II (terapeutická účinnost u omezeného počtu pacientů s HD). V dosud provedených klinických studiích je selisistat bezpečný a přijatelně snášený. Vzhledem ke chronické povaze HD je však potřeba důkaz účinnosti, což bude vyžadovat další kontrolovanou dlouhodobou studii fáze III.

Kromě toho, že je selisistat potenciální, chorobu modifikující léčbou neurodegenerativních onemocnění, může mít inhibitor SIRT1 léčebnou hodnotu i v řadě dalších indikací, např. leukémie, nádorová onemocnění, sepse a prevence rejekce transplantátu. "Vývoj smysluplných přípravků pro vzácná onemocnění je spojen se značnými riziky," řekl Dr. Rudolf Widmann, generální ředitel AOP Orphan. "Překonání překážky s prokázáním účinnosti a bezpečnosti s cílem získat souhlas regulačních úřadů dnes už nestačí k tomu, aby se lék dostal k pacientům, kteří jej potřebují. Nesrovnalosti ve vývoji cenově dostupných léků v prostředí zvyšující se administrativní náročnosti často vedou k nutnosti výzkum zastavit. To je politováníhodná okolnost pro pacienty, lékaře, farmaceutický průmysl i plátce." Firma AOP Orphan se rozhodla podpořit šance nadějného léku selisistatu. Po důkladném vyhodnocení stávajících dat, po konzultacích s lékařskými odborníky a regulátory, hledá partnery pro vývoj selisistatu v rámci potenciálních indikací. Dr. Widmann k tomu sdělil: "Opuštění naděje přichází v úvahu pouze v případě, že se neprokáže dostatečná účinnost nebo se zjistí nepřijatelná toxicita. Teprve pak přijde na řadu hledání alternativních molekul."

O Huntingtonově chorobě

dědičné onemocnění mozku, které se obvykle projevuje mezi 30. a 50. rokem života a v různé míře ovlivňuje paměť, emoce a pohyb. Příznaky onemocnění jsou v podstatě způsobeny hromaděním vadných bílkovin v nervových buňkách. Takové bílkoviny nemohou být odbourávány a způsobují poškození buněk. Stávající terapeutické postupy jsou pouze symptomatické, ale selisistat by mohl mít vlastnosti modifikující onemocnění samotné. Pomáhá snížit toxickou zátěž vadnými bílkovinami a tím zmírnit progresi HD.

O firmě AOP Orphan

nadnárodní společnost se sídlem ve Vídni, se zaměřením na klinický výzkum, vývoj a distribuci léčivých přípravků pro vzácná a komplexní onemocnění. Společnost rovněž poskytuje individuální služby přizpůsobené potřebám lékařů a pacientů v celé střední Evropě, na Středním východě a v Asii. AOP Orphan se v současnosti soustředí na vzácné a komplexní choroby v hematologii a onkologii, kardiologii a pneumologii, neurologii, psychiatrii a gastroenterologii.

Contact AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Dr. Georg FischerChief of Corporate Development
Wilhelminenstraße 91/IIf, 1160 Vienna, Austria
T: + 43 1 503 72 44 15
F: + 43 1 503 72 44 5
M: georg.fischer@aoporphan.com